Dokonca aj za 500 000 dolárov môže byť génová terapia výhodná pre niektoré choroby

Novartis



Americký úrad pre potraviny a liečivá nedávno schválil to, čo nazval prvou génovou terapiou v krajine. Terapia s názvom Kymriah a vyrobená spoločnosťou Novartis využíva vlastné bunky pacienta – ktoré sú geneticky modifikované mimo tela – na liečbu smrteľného typu detskej leukémie. Terapia mala ohromujúce účinky, u niektorých pacientov viedla k úplnej remisii rakoviny.

Myšlienka génovej terapie spočíva v tom, že genetický materiál sa používa ako živý liek na liečbu chorôb. Vedci sa už desaťročia pokúšajú o to, aby génové terapie fungovali, takže Kymriahovo schválenie je historické. Ale cena terapie vo výške 475 000 dolárov sa okamžite stretla s poplachom a kritikou zo strany obhajcov pacientov. Vo vývoji je viac génových terapií a tie by tiež mohli stáť stovky tisíc dolárov. A zatiaľ čo niektorí vidia nálepku šok, iní vidia výhodnú ponuku.





Je to preto, že mnohé génové terapie sľubujú, že budú priamymi liekmi s jednorazovou injekciou, čo je zásadne odlišný prístup k medicíne. Či a koľko budú poisťovne za tieto terapie platiť, sú hlavné otázky, s ktorými sa bude musieť americký systém zdravotnej starostlivosti popasovať, keď ich na trh príde viac. Poisťovne zatiaľ nepovedali, či budú Kymriah kryť.

daňové úľavy na solárne panely 2015

Celkovo 504 génových terapií rakoviny, genetických porúch a infekčných chorôb je v súčasnosti v klinických skúškach – 34 z nich je v najpokročilejšom štádiu testovania, uvádza priemyselná skupina Alliance for Regenerative Medicine. Niektoré môžu byť v skutočnosti lepšie ako v súčasnosti dostupné liečby. Náklady na liečbu určitých závažných zdravotných stavov počas života človeka alebo dokonca len na niekoľko rokov sa môžu rýchlo navýšiť. Na niekoľkých z nich sme spočítali čísla.

Kosáčikovitá anémia. Pacienti s kosáčikovitou anémiou, neuveriteľne bolestivou poruchou krvi, často končia v nemocniciach na pohotovosti, čo stojí americký systém zdravotnej starostlivosti milióny ročne. Štúdia z roku 2009 v American Journal of Hematology sa pozrel na údaje z programu Florida Medicaid a zistil, že priemerné ročné náklady na zdravotnú starostlivosť pre pacientov s kosáčikovitou anémiou sa pohybujú od 10 704 USD pre deti do deväť rokov až po 34 266 USD pre deti vo veku 30 až 39 rokov. Celoživotné náklady na zdravotnú starostlivosť pre 45-ročného človeka s kosáčikovitou anémiou dosiahli 953 640 dolárov. Začiatkom tohto roka biotechnologická spoločnosť Bluebird Bio nahlásené že jej experimentálna génová terapia vyliečila dospievajúceho chlapca vo Francúzsku.



Hemofília. Ľudia s hemofíliou – väčšinou muži – nemajú potrebné bielkoviny, ktoré telo potrebuje na zrážanie krvi. V dôsledku toho pacienti potrebujú pravidelné injekcie faktora zrážanlivosti, čo môže stáť desiatky až stovky tisíc dolárov ročne na základe hmotnosti človeka. Analýza z roku 2016 v American Journal of Managed Care zistili, že ročné priemerné náklady na pacienta u mužov s hemofíliou boli 155 136 USD. Tí s hemofíliou A mali o niečo vyššie náklady na zdravotnú starostlivosť – vo výške 162 054 dolárov ročne – ako tí s hemofíliou B, ktoré boli približne 127 194 dolárov ročne. Výsledky skorých klinických štúdií od Spark Therapeutics ukázali, že génová terapia môže v podstate vyliečiť hemofíliu B. UniQure a Baxalta tiež testujú génové terapie pre hemofíliu, zatiaľ čo BioMarin skúma jednu pre hemofíliu A.

Poruchy imunitnej nedostatočnosti. Závažná kombinovaná imunodeficiencia, tiež známa ako SCID, alebo bubble boy disease, je zriedkavá, dedičná porucha, ktorá robí imunitný systém prakticky nepoužiteľným proti patogénom. To spôsobuje, že deti narodené s ním sú mimoriadne zraniteľné voči infekčným chorobám a bez liečby deti často zomierajú počas prvých dvoch rokov života. Génová terapia je už dostupná v Európe, predávaná ako Strimvelis od GlaxoSmithKline. Stojí to 594 000 eur alebo asi 712 000 dolárov, ale prichádza so zárukou vrátenia peňazí, ak sa pacienti nevyliečia. Transplantácia kostnej drene tiež ponúka liečbu a ochorenie sa dá zvládnuť pomocou enzýmových substitučných terapií. GlaxoSmithKline však povedal, že tieto môžu stáť viac ako 4 milióny dolárov pre jedného pacienta v priebehu desaťročia. Štúdie génovej terapie pre SCID prebiehajú v USA a Orchard Therapeutics so sídlom v Spojenom kráľovstve vyvíja terapiu, ktorá by konkurovala GlaxoSmithKline.

Niektoré druhy rakoviny. Niektoré typy rakoviny sú už teraz neuveriteľne drahé na liečbu a vyžadujú, aby pacienti užívali lieky na udržanie rakovinových buniek na uzde a na zvládnutie vedľajších účinkov choroby. David Mitchell, zakladateľ advokačnej skupiny Pacienti za dostupné lieky, má mnohopočetný myelóm, ktorý je nevyliečiteľný, ale liečiteľný. Aby zostal zdravý, chodí 22-krát do roka k lekárovi, aby si dal injekciu liekov v hodnote 20 000 dolárov. Za rok to vychádza na približne 440 000 dolárov. Niekoľko nových liekov na rakovinu stojí viac ako 100 000 dolárov ročne.

robiť enchroma okuliare

Michael Werner, výkonný riaditeľ Aliancie pre regeneratívnu medicínu, hovorí, že cena génovej terapie by mala byť založená na jej hodnote pre pacienta a spoločnosť, čo podľa neho zahŕňa zlepšenie kvality života pacienta a potenciálne úspory nákladov.



Ak dokážeme zabrániť ľuďom v budúcich návštevách nemocnice a vyhnúť sa významným budúcim nákladom pre systém zdravotnej starostlivosti, dať niekomu génovú terapiu je určite nákladovo efektívny spôsob, ako mu poskytnúť zdravotnú starostlivosť, a možno aj najefektívnejší z hľadiska nákladov. spôsobom, hovorí.

Ed Schoonveld, odborník na ceny liekov a prístup na trh v poradenskej spoločnosti ZS Associates, hovorí, že je ťažké prisúdiť peňažnú hodnotu lieku, ktorý by mohol úplne zmeniť život – alebo zachrániť život. Jednou otázkou, ktorá zostane aj po schválení niektorých z týchto terapií, je, ako dlho vydržia ich účinky. Vo chvíli, keď uvedieme liek na trh, zvyčajne nemáme úplný obraz o tom, aký je dlhodobý účinok lieku, hovorí Schoonveld.

Štúdie génovej terapie sledovali pacientov len niekoľko rokov po liečbe, takže zatiaľ nie je známe, či ponúkajú dlhodobú liečbu.

skryť

Skutočné Technológie

Kategórie

Nezaradené Do Kategórie

Technológie

Biotechnológia

Technická Politika

Zmena Podnebia

Ľudia A Technika

Silicon Valley

Výpočtový

Magazín Mit News

Umela Inteligencia

Priestor

Inteligentné Mestá

Blockchain

Celovečerný Príbeh

Profil Absolventov

Spojenie Absolventov

Funkcia Mit News

1865

Môj Názor

77 Mass Ave

Zoznámte Sa S Autorom

Profily Vo Štedrosti

Videné Na Akademickej Pôde

Listy Absolventov

Správy

Voľby 2020

S Indexom

Pod Kupolou

Požiarna Hadica

Nekonečné Príbehy

Pandemický Technologický Projekt

Od Prezidenta

Titulný Príbeh

Fotogaléria

Odporúčaná